Σχεδιασμός μελέτης: πόσα άτομα χρειάζομαι; (ανάλυση ισχύος)

Εν συντομία

Πριν από τη συλλογή δεδομένων: πόσα άτομα χρειάζονται ώστε μια αναμενόμενη επίδραση να εντοπιστεί ως στατιστικά σημαντική με την επιθυμητή πιθανότητα (ισχύς, συνήθως ,80); Αντίστροφα: ποια επίδραση μπορεί να βρει ένα σταθερό δείγμα; Η σελίδα «Σχεδιασμός μελέτης» (από την αρχική σελίδα, διεύθυνση #planen) δεν χρειάζεται δεδομένα και παράγει μια έτοιμη πρόταση για το μέρος «Μέθοδος». Τα αποτελέσματα συμφωνούν με το G*Power.

Δεδομένα εισόδου

• Είδος ανάλυσης: δύο ομάδες (έλεγχος t, d), πριν/μετά (έλεγχος t για εξαρτημένα δείγματα, d και αναμενόμενη συσχέτιση πριν-μετά r), σχέση (συσχέτιση, r), τρεις ή περισσότερες ομάδες (ανάλυση διακύμανσης, f), συχνότητες (χ², w), πρόβλεψη (πολλαπλή παλινδρόμηση, f², με τον αριθμό των προβλεπτικών μεταβλητών).
• Αναμενόμενη επίδραση. Οι ενδεικτικές τιμές (guideline value) «μικρό, μέτριο, μεγάλο» ακολουθούν τον Cohen (d: ,20 / ,50 / ,80· r και w: ,10 / ,30 / ,50· f: ,10 / ,25 / ,40· f²: ,02 / ,15 / ,35)· μόνο ένας εμπειρικός κανόνας. Καλύτερα: μια επίδραση από παρόμοιες μελέτες, από μια πιλοτική μελέτη ή η μικρότερη επίδραση που εξακολουθεί να έχει περιεχομενική σημασία.
• α (προεπιλογή ,05), ισχύς (,80 / ,90 / ,95) και, για τον έλεγχο t και τη συσχέτιση, η κατεύθυνση της υπόθεσης (αμφίπλευρος ή μονόπλευρος). Για τον έλεγχο t δύο ομάδων, επιπλέον ο λόγος μεγέθους των ομάδων.

Αναλογίες, επιβίωση και AUC

• Αναλογίες: δύο αναλογίες (για παράδειγμα ,30 έναντι ,50) ή μία αναλογία έναντι μιας τιμής αναφοράς. Ο αριθμός εξαρτάται από τον έλεγχο που θα γίνει αργότερα: έλεγχος χ² χωρίς διόρθωση (93 ανά ομάδα για ,30 έναντι ,50), με διόρθωση συνέχειας του Yates (98), ακριβής έλεγχος του Fisher (102, με απαρίθμηση όλων των πινάκων έως 400 ανά ομάδα) ή h του Cohen (93). Όποιος σχεδιάζει με 93 και αναλύει με Yates ή Fisher, έχει μόνο περίπου 75% ισχύ. Για τον αριθμό που στρογγυλοποιείται προς τα πάνω η σελίδα δείχνει την ισχύ που επιτυγχάνεται· με άνισες ομάδες, μονόπλευρη υπόθεση και με προσαύξηση για αποχωρήσεις (dropout allowance).
• Επιβίωση (έλεγχος log-rank): σημασία έχει ο αριθμός των ΣΥΜΒΑΝΤΩΝ, όχι των ατόμων. Σύμφωνα με τον Schoenfeld, ένας λόγος κινδύνου (hazard ratio) ,50 χρειάζεται περίπου 66 συμβάντα (Freedman: 71). Με το ποσοστό επιβίωσης στην ομάδα ελέγχου το Statable μετατρέπει τον αριθμό σε αριθμό ατόμων (εδώ περίπου 212). Προϋποτίθενται αναλογικοί κίνδυνοι, σταθερός χρόνος παρακολούθησης, καμία αποχώρηση και καμία καθυστερημένη είσοδος.
• AUC: περιπτώσεις και μάρτυρες για μια αναμενόμενη AUC σε σχέση με μια τιμή αναφοράς (προεπιλογή ,50). Οι Hanley-McNeil (προεπιλογή) και Obuchowski είναι προσεγγίσεις και διαφέρουν κατά περίπου ένα άτομο ανά ομάδα (AUC ,80: 14 και 13 ανά ομάδα).
• Όλοι οι υπολογισμοί προϋποθέτουν ανεξάρτητα άτομα. Αν τα άτομα είναι ενσωματωμένα σε τάξεις ή ιατρεία, χρειάζεται επίδραση σχεδιασμού (design effect)· αυτή η σελίδα δεν την υπολογίζει.

Επίδραση από συνοπτικά στατιστικά

• d = (M₁ − M₂) / SD (κοινή τυπική απόκλιση). Πριν/μετά: το d όπως αναφέρεται στις μελέτες (μεταβολή / SD των μετρήσεων) και η αναμενόμενη συσχέτιση r. Ο υπολογισμός γίνεται με dz = d / √(2 · (1 − r)) (Lakens 2013). Με r = ,50 ισχύει dz = d, με r = ,80 ισχύει dz = 1,58 · d. Τα όρια του Cohen ισχύουν για το d, όχι για το dz.
• f από η²: f = √(η² / (1 − η²)). f² από R²: f² = R² / (1 − R²).
• Το w σε πίνακα 2×2 είναι ο συντελεστής φ· γενικά w = √(χ² / N).

Ανάγνωση του αποτελέσματος

Εμφανίζονται το συνολικό N (στρογγυλοποιημένο προς τα πάνω), για ομάδες ο αριθμός ανά ομάδα, η ισχύς που επιτυγχάνεται, μια καμπύλη ισχύος έναντι N και μια έτοιμη πρόταση (de/en) με κουμπί αντιγραφής. Οι αποχωρήσεις δεν συνυπολογίζονται: με αναμενόμενη αποχώρηση 10%, το N διαιρείται με ,90.

Αντίστροφα: ευαισθησία

Αν το δείγμα είναι δεδομένο, το ερώτημα είναι: «Έχω n άτομα - ποια επίδραση μπορώ να βρω;» Το αποτέλεσμα είναι η μικρότερη επίδραση που εντοπίζει αυτό το δείγμα με την επιλεγμένη ισχύ, κατηγοριοποιημένη κατά Cohen. Το Statable δεν προσφέρει εκ των υστέρων («παρατηρούμενη») ισχύ: είναι συνάρτηση της τιμής p και δεν λέει τίποτα καινούριο. Μετά την ανάλυση, στην αναφορά ανήκουν το μέγεθος επίδρασης και το διάστημα εμπιστοσύνης.

Μια εκ των προτέρων (a priori) ανάλυση ισχύος για έλεγχο t ανεξάρτητων δειγμάτων (d = 0,50, α = ,05, 1 − β = ,80, αμφίπλευρος) έδωσε απαιτούμενο μέγεθος δείγματος N = 128 (64 ανά ομάδα).

Για ειδικούς

• Έλεγχοι t: μη κεντρική κατανομή t (όπως στα G*Power και στο πακέτο pwr της R).
• Ανάλυση διακύμανσης και παλινδρόμηση: μη κεντρική κατανομή F με λ = f² · N· χ²: μη κεντρική κατανομή χ² με λ = w² · N.
• Συσχέτιση: ακριβής κατανομή του συντελεστή συσχέτισης (όπως στο G*Power), όχι η προσέγγιση z του Fisher. Για r = ,30 και ισχύ ,80 προκύπτει N = 84, ενώ το pwr χρησιμοποιεί προσέγγιση και δίνει 85.